Información para familias y pacientes Hospital materno infantil Sant Joan de Déu

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un tipo de estudio en el que se investiga el efecto de un medicamento o de un tratamiento en personas, que en el caso de nuestro centro son mayoritariamente niños/as. Los medicamentos son sustancias que tienen propiedades para el tratamiento y prevención de las enfermedades.

Niños en la Unidad de Investigación Clínica

En un ensayo clínico normalmente se comparan dos tratamientos, el medicamento que se quiere estudiar y otro tratamiento ya conocido, o bien una sustancia inactiva que se llama placebo. El hecho de recibir un tratamiento u otro se suele realizar por un proceso de aleatorización (como un sorteo), de tal manera que ni padres, ni niños, ni el propio investigador escoge el grupo de tratamiento.

Con el fin de autorizar un medicamento y que se pueda utilizar en personas, obligatoriamente ha de pasar por este tipo de investigación, que es la más rigurosa y fiable. De esta manera se pueden conocer la cantidad, la eficacia, la seguridad y los efectos secundarios de los fármacos.

 

¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos en niños/as?

Los niños no son adultos pequeños.

La mayor parte de los fármacos y tratamientos que se dan en pediatría no se han probado antes en niños, y por lo tanto es difícil saber la dosis correcta, la seguridad y los efectos secundarios. Además los niños crecen y cambian muy rápido, por eso se han de considerar los diferentes estadios de crecimiento cuando se estudia la dosis de un tratamiento: un niño de 8 meses es completamente diferente de un niño de 8 años, que al mismo tiempo es completamente diferente de un adolescente de 18. En cada fase del crecimiento le corresponderá una dosis diferente del fármaco, una medida diferente de un dispositivo, o una terapia diferente.

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Gráfico extraído del NIH, EEUU.

Los ensayos clínicos son importantes porque nos pueden ayudar a:

  • Entender las diferencias en los niños a medida que crecen y se desarrollan.
  • Identificar cual es la mejor dosis sin efectos secundarios.
  • Producir fármacos que los niños puedan tomar fácilmente (jarabes, chicles, etc).
  • Encontrar tratamientos para enfermedades que solo se dan en los niños.
  • Encontrar tratamientos para enfermedades que también aparecen en adultos, pero que en niños se comportan de manera diferente.
  • Encontrar tratamientos que tienen un impacto en la mejora de la calidad de vida de los niños.

Por este motivo las autoridades sanitarias de la Unión Europea han decidido aumentar el número de ensayos clínicos en niños en un entorno regulado.

Vídeos

Explicando a niños los ensayos clínicos from Fundació Sant Joan de Déu on Vimeo.

Los ensayos clínicos en primera persona from Fundació Sant Joan de Déu on Vimeo.